Hirdetés

Új gyógyszerkombináció cisztikus fibrózisban

Két gyógyszer együttes adagolásával reményt keltő javulást értek el amerikai kutatók a cisztikus fibrózis leggyakoribb formájában szenvedő betegeknél, a klinikai vizsgálatok eredményeit a New England Journal of Medicine legújabb számában közölték a kutatók.

cisztikus fibrózis, CF, mukoviszcidózi |

InforMed Hírek13   InforMed | MTI


A cisztikus fibrózis (CF, mukoviszcidózis) a külső elválasztású mirigyek kóros váladéktermeléssel járó örökletes betegsége. A normálisnál sűrűbb nyák elsősorban súlyos légzőszervi és emésztési szövődményeket, krónikus tüdőgyulladást és hasnyálmirigy-problémákat okoz. Európában, Észak-Amerikában és Ausztráliában körülbelül 75 ezer ember szenved a betegségben.

Az egyik leggyakoribb genetikai kórképet a CFTR gén mutációja okozza. Ez az emberi génállomány legnagyobb génje, amelyben már több mint 500 mutációt írtak le. A génhiba több generáción keresztül is rejtve maradhat, betegség csak akkor jelentkezik, ha mindkét szülő hordozza a hibás génszakaszt. A leggyakoribb forma, amikor a betegek két hibás F508del-génszakaszt hordoznak, ez a mutáció a CF-es páciensek felénél fordul elő. Az Egyesült Államokban ezeknek a betegeknek a várható élettartama 37 év.

A randomizált, kontrollált vizsgálatokban 1108 tizenkét évesnél idősebb beteg vett részt, akiket hat hónapon át két készítménnyel kezeltek. A páciensek egyrészt Kalydecót (ivacaflort) kaptak. Ez a készítmény egy sokkal ritkább, a betegek 4 százalékánál kimutatható CFTR-gén mutációjánál hatásosnak bizonyult. A gyógyszert 2012-ben hagyta jóvá az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerbiztonsági Hatóság (FDA). Másrészt a kutatás résztvevői lumacaflort, egy kísérleti gyógyszert kaptak.

A placebót szedő kontrollcsoporthoz képest lényegesen jobb lett a betegek légzése, és ritkultak a tüdőgyulladások. Mint a kutatók rámutatnak, további vizsgálatok szükségesek ahhoz, hogy meghatározzák, milyen lesz hosszú távon a két gyógyszer kölcsönhatása.

MedicaXpress

cisztikus fibrózis, CF, mukoviszcidózi

2015-05-18 21:56:38

Hirdetés
Hirdetés

Web Design & Development Prowebshop