Az irányelv tervezet az alirocumab és az evolucumab hatóanyagok alkalmazását javasolja elsődleges hiperkoleszterinémiában vagy kevert diszlipidémiában szenvedő felnőtt korú betegek számára a szív- és érrendszeri betegségek kockázatának csökkentésére.

E terápiás lehetőségeket a fentiekben említett problémákkal küzdők közül azoknak ajánlják, akiknek a koleszterinszintje nem volt megfelelően kontrollálható az eddig használt egyéb gyógyszerekkel (például sztatinokkal), vagy akik egyéb okokból – például a mellékhatások miatt – nem szedhetnek sztatinokat.

Az elsődleges hiperkoleszterinémiában vagy kevert diszlipidémiában szenvedő betegeknek nagyobb az esélye a szív- és érrendszeri betegségek kialakulására, mivel a hosszú távon magas koleszterinszint meggyorsítja az artériákban a lerakódások (úgy nevezett plakkok) kialakulását. Az artériák beszűkülése – azaz az érelmeszesedés – végül szívinfarktust vagy a stroke-ot okozhat.

A betegség örökletes változatától szenvedőnek (familiáris hiperkoleszterinémia, magyarul a családi örökletes magas koleszterinszint betegség) már a születéstől fogva magas a koleszterin-szintjük, ezért szív- és érrendszeri betegségek kialakulásának esélye már fiatal korban megnő, férfiaknál a szívinfarktus bekövetkezésének az esélye 50 százalék az érintettek 50 éves korára, és a nők esetében 30 százalék 60 éves korra.

Amíg a sztatinok a máj koleszterin termelő funkcióját lassításával hatottak, addig az alirocumab és az evolocumab a PCSK9 elnevezésű fehérje blokkolásával fejti ki hatását, ami arra készteteti a májat, hogy kivonja a koleszterint a vérből.

2012-ben 150 000 kardiovaszkuláris eredetű halálozást regisztráltak Nagy Britanniában. Carole Longson professzor, a NICE Centre for Health Technology Evaluation igazgatója így nyilatkozott: „Nagyon örülünk, hogy ajánlhatjuk a betegek számára az alirocumab-ot és evolocumab-ot. Azon betegek, akik elsődleges hiperkoleszterinémiában vagy kevert diszlipidémiában szenvednek, és akiknél mind a szívroham mind a stroke kockázata magas, hiába szedik a legnagyobb dózist más koleszterin csökkentő gyógyszerekből, számukra kevés más kezelési lehetőség marad.”

„A vizsgálatok során fény derült arra, hogy mindkét gyógyszer hatékony módja a ’rossz koleszterin’ szint csökkentésének, más koleszterincsökendőkkel összehasonlítva ezen célcsoportoknál.” Amint a NICE közzéteszi a végleges technológiai útmutatását, az egyúttal kiváltja a helyi irányelveket is országszerte.