A génterápia, a benne rejlő óriási lehetőségek ellenére, egyelőre az orvosi kutatások egyik nagy csalódása. Eddig nemhogy nem sikerült a segítségével sok ember állapotán javítani, de mint ahogy arra fény derült, etikátlan alkalmazása legalább egy páciens halálát okozta.

Kutatók egy csoportja tovább keresi az öröklődő betegségek génterápiás kezelésének módjait. Sokan közülük nagy reményeket fűznek a génterápia születés előtti alkalmazásához. A születendő gyermek méhen belüli kezelésének számos előnye van. Először is a magzat kis mérete miatt nagyobb az esélye annak, hogy a gének az összes korrekcióra szoruló sejtbe beépülnek. Mivel a beavatkozás az immunrendszer teljes kifejlődését megelőzően történik, elmarad a bevitt gének termékei ellen irányuló immunreakció.

Az állatkísérletekben már sikereket értek el a szakemberek. Egy angol kutatócsoport például egy fertőzésképtelen vírusszerű részecske segítségével sikerrel juttatta be birkaembriókba a IX. számú emberi véralvadási faktor termeléséért felelős gént. Az ily módon beültetett gén nem épül be az örökítőanyagba, de amíg jelen van a sejtben, addig termeli a véralvadásban szerepet játszó fehérjét. A génkezelt birkaembriók születésükkor a IX. számú humán véralvadási faktor emberre jellemző normális értékének nyolcvan százalékával rendelkeztek, és azt még negyven napig termelték. A nyolcvanszázalékos véralvadási faktorszint pedig még elegendő a hemofília megelőzéséhez.

Egy amerikai kutatócsoport még látványosabb eredményt ért el. A cisztikus fibrózis nevű betegség génjeit hordozó egérembriókon alkalmaztak génterápiát. A kezelés teljes mértékben és tartósan megakadályozta a betegség megjelenését az egerekben. Meglehetősen rózsás kép, de sajnos van egy probléma.

Minél korábban juttatják a géneket a magzatba vagy az embrióba, annál nagyobb eséllyel épülnek be a sejtosztódások révén azokba a sejtekbe, melyekbe szánják őket. Ez azonban annak a valószínűségét is növeli, hogy a géneket tartalmazó bejuttatott DNS beépül a fejlődő petesejtekbe vagy hímivarsejtekbe, ezáltal a következő nemzedékekbe továbbkerülő csírasejtvonalak (olyan sejtvonalak, melyekből az ivarsejtek kialakulnak, és melyeken keresztül az öröklődő tulajdonságok átjutnak nemzedékről nemzedékre) megváltozását idézi elő. E miatt a veszély miatt a magzati génterápia alkalmazása Nagy-Britanniában például tilos. A szigorú szabályozást sok kutató is helyesli. Nem így az előbb említett, birkaembriókkal folytatott génterápiás kísérletet végző kutatócsoport vezetője, Charles Coutelle. Szerinte méltánytalan a génterápia sokkal szigorúbb elbírálása, mint egyéb orvosi beavatkozásoké. Példaként a kemoterápiát említi, amelyről bár ismert, hogy mutációt indukál, mégis úgy tűnik, hogy ez senkit nem aggaszt különösebben. "Mivel a mutációk véletlenszerűen jönnek létre, lehetetlen nyomon követni a csírasejtvonalakra gyakorolt hatásukat. Megpróbáljuk megakadályozni a génátvitelt a csírasejtvonalakba, de ha ez mégis előfordul, a beavatkozás előnyeivel összevetve kell értékelni" - jelentette ki Coutelle. Kutatócsoportja az állatkísérletek tapasztalatainak felhasználásával már négy-öt, míg egy amerikai csoport akár három év múlva is készen állhat a humán magzati génterápiás beavatkozásra.

Egyébként mialatt Európában a génterápiáról tovább folyik a vita, az Egyesült Államokban más beavatkozások keltenek megdöbbenést. Ott már folyik olyan csecsemők "létrehozása", akik mitokondriumaikat donortól kapták. Ez azt jelenti, hogy DNS-állományuk három különböző személytől, az apától, az anyától és a donortól származik. Kezd homályossá válni, hogy kik a gyermek szülei. A társadalom viszont még nincs felkészülve a három, esetleg több szülőtől származó gyermekek fogadására.